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  4月13日~14日,国家重点研发计划“中医药现代化”重点专项“十种中成药大品种和经典名方上市后治疗重大疾病的循证评价及其效应机制的示范研究”组织的“中医药高质量循证证据产出及评价培训会”在北京举行。来自中国中医科学院中医临床基础医学研究所、北京大学、北京中医药大学、兰州大学的循证医学专家对项目研究人员开展了系统深入的培训,围绕“高质量循证证据推动中药创新发展”,培训凝聚出一批共识。

中药亟需高质量循证证据

  经历了数年的迅猛发展后,中药产业进入新常态。一方面,国家层面支持和促进中医药发展的政策不断出台,形成重大利好;一方面,制定辅助用药目录、重点监控、医保目录设限等举措,形成巨大挑战。机遇和挑战并存,个别品种脱颖而出,而大部分品种则陷入了“无证可用”的尴尬境地。

  多年来中药企业重市场、轻研发,尤其忽视临床研究的发展策略最终酿成苦果,中成药临床循证证据不足或证据质量不高,临床价值不明确,难以做到政府认可和临床采信,难以支撑医保和基药等的准入、定价和支付决策,在国家医疗资源的规划配置中处于不利地位。开展中成药的循证评价,明确其有效性、安全性、经济性,产出高质量循证证据,以证据回应质疑,是中成药走出困境,从而创新发展的必然选择。

  循证医学是重要的评价体系,也是不同医学体系对话的通用语言。采用严格的循证医学方法评价中成药的有效性、安全性和经济性,是彰显中医药临床价值并在不同医学体系中达成共识的必由之路。

临床定位是产出高质量循证证据的前提

  中成药临床定位宽泛是普遍问题,也是其他诸如临床疗效不明确、临床价值不彰显等问题的根本原因。临床定位宽泛,因而药物使用粗放,不能精准地筛选出疗效突出的人群和病理环节,致使不适宜的人群或病理环节拉低了总体疗效,优势特色就无法充分彰显,临床价值被严重低估,这是中成药诸多有效性问题的最根本原因。

  要产生疗效突出的高质量循证证据,精准的临床定位是前提。循证医学方法只能证明确实存在的临床事实,只有临床定位的适应症确有疗效,才能在循证医学方法的指导下,通过科学设计、严格实施、谨慎评估的临床试验证明其疗效的真实性。

  如何科学地开展临床定位研究,既是行业热点,也是难点。一般而言,科学的临床定位应从疾病、患者、药物三个维度,充分考虑已有的药理、药代、临床研究成果,考察药品真实世界应用的情况及不同情况下的有效性和安全性,在此基础上提出定位假说,提出最佳的用药人群、适应症、用药窗口期、用药剂量、治疗时间等,然后通过较低成本、较快周期的生物信息网络分析或体外实验加以初步验证和修订,在把握性较大时适时开展前瞻性临床研究从而加以确认。

严格评价是产出高质量循证证据的保证

  目前中成药的循证评价一定程度上存在“重形式、轻内涵”的趋势,一味强调研究设计的“创新”,对于研究设计中的临床问题、指标选择、样本量计算、质量控制、统计分析等方面的细节把控不足,产出大量看似级别高,实则质量低的研究结果,无法通过严格评价,无法支持循证决策。

  干预措施的证据分级与临床研究的设计类型直接相关,设计为随机对照试验(RCT)或多个RCT的系统综述是最高级别的循证证据。高质量的循证证据则不仅与研究设计有关,更取决于研究的质量控制。高质量的循证研究应该充分考虑对系统误差和随机误差的控制。中成药的上市后再评价,除了采用随机对照的临床试验设计,还可能根据研究的目的采用队列研究、登记注册研究、病例对照研究、巢式病例对照研究,甚至是横断面研究或病例报告,其中真实世界研究会占很大比例。这其中的一些研究设计,虽然证据级别不高,但如果设计合理,实施严格,也是高质量的循证证据。

  安全性研究目前尚未形成国际公认的证据分级体系,但高质量的安全性证据可以通过对研究设计和实施的把控而获得。以基于登记注册研究的医院集中监测为例,科学地计算监测样本量,选择具有足够代表性的监测医院,制订和实施严格的防漏报机制,充分开展培训,严格质控,也可形成高质量的安全性证据。

规范报告促进证据传播和应用

  一项高质量的循证研究产生出高质量的循证证据,证据只有得到有效传播和应用才能产生价值。这就要对研究结果进行系统、全面、规范地报告,使证据的评价者和使用者都能有足够的信息做出决策。选择性报告、不充分报告、对分析结果的错误报告会阻碍证据使用者对证据质量的评价,掩盖对决策的有用信息,甚至对决策造成误导。

  因此,规范地报告研究结果十分重要。循证医学对于各类研究都有报告规范。按照国际通用的循证医学报告规范报告研究成果,有利于中成药临床研究证据被广泛采信,是循证评价推动中成药发展的必要环节。

  (作者王志飞单位为中国中医科学院中医临床基础医学研究所)

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